Cancro, il vaccino a mRNA di Moderna e Merck supera la prova decisiva: che cosa cambia adesso

Moderna (MRNA.O) e Merck (MRK.N) hanno annunciato che un vaccino antitumorale personalizzato a mRNA ha ridotto il rischio di recidiva e di diffusione del melanoma in uno studio clinico in fase avanzata; si tratta di un importante successo in un nuovo ambito della terapia oncologica che ha fatto impennare le azioni di Moderna fino al 160%.

L'esperimento

Le due aziende hanno sperimentato il vaccino in combinazione con Keytruda, un farmaco immunoterapico di Merck ampiamente utilizzato per il trattamento del melanoma. Migliaia di pazienti sottoposti a intervento chirurgico per la rimozione di melanomi ad alto rischio potrebbero trarre beneficio dal trattamento già dal prossimo anno, qualora le autorità competenti «approvassero il vaccino», ha dichiarato in un'intervista Stephen Hoge, presidente di Moderna.
Si tratta del primo risultato positivo ottenuto in uno studio in fase avanzata con un vaccino antitumorale a mRNA – una tecnologia che addestra il sistema immunitario del paziente a combattere i tumori agendo su specifiche mutazioni cellulari – nonché del primo studio a dimostrare che l'aggiunta di questo trattamento a Keytruda ha prodotto risultati migliori rispetto alla sola terapia con quest'ultimo farmaco. Merck, Moderna e altre aziende stanno sperimentando approcci analoghi contro i tumori del polmone, della mammella e del pancreas. Karen Knudsen, CEO del Parker Institute for Cancer Immunotherapy, ha affermato che i risultati ottenuti da Moderna potrebbero segnare l'inizio di una nuova era nel trattamento dei tumori solidi. «Questo successo ci proietta davvero nella prossima fase dell'immunoterapia - ha dichiarato Knudsen. È un inizio promettente: è qui che tutto ha inizio».

Il Covid e i fondi

I risultati hanno segnato un'inversione di tendenza per Moderna, che ha faticato a sviluppare nuovi prodotti oltre al vaccino contro il COVID-19 e ha dovuto affrontare le critiche dell'amministrazione Trump alla sua tecnologia a mRNA. Il Segretario statunitense alla Salute e ai Servizi Umani, Robert F. Kennedy Jr., ha criticato la sicurezza e l'efficacia dei vaccini a mRNA e ha tagliato 500 milioni di dollari di fondi destinati a progetti su tali vaccini. Ciononostante, il National Cancer Institute ha continuato a finanziare sperimentazioni di vaccini antitumorali, inclusi quelli basati su mRNA. Le azioni di Moderna sono balzate ai massimi pluriennali, incrementando di quasi 40 miliardi di dollari la capitalizzazione di mercato della società. Merck è salita del 12% sulla scia delle aspettative che il vaccino possa ampliare le sue prospettive in ambito oncologico, proprio mentre il Keytruda – un tempo il farmaco più venduto al mondo – si avvicina alla scadenza del brevetto prevista per la fine del decennio. I risultati della sperimentazione hanno suscitato un rinnovato interesse da parte degli investitori verso l'intero settore biotecnologico. L'indice Nasdaq Biotechnology (.NBI) è salito del 5,2%, raggiungendo un massimo storico.

La produzione

La produzione e la scalabilità commerciale del vaccino — trattandosi di una terapia personalizzata — potrebbero rivelarsi complesse, sebbene Hoge abbia dichiarato che Moderna è fiduciosa di poter soddisfare la domanda nei prossimi anni. Le aziende non hanno fornito risultati dettagliati, affermando che li presenteranno in occasione di un prossimo convegno medico. Non dispongono ancora di dati sulla sopravvivenza globale, bisogna valutare se i pazienti sottoposti al trattamento vivano più a lungo rispetto a quelli che non lo ricevono. Il melanoma è la forma più letale di tumore della pelle. Secondo il National Cancer Institute, nel 2023 oltre 1,5 milioni di persone negli Stati Uniti convivevano con il melanoma. I risultati intermedi dello studio in corso hanno mostrato che il trattamento, Intismeran, ha raggiunto sia l'obiettivo primario di ridurre la recidiva del cancro sia quello secondario di prevenire la diffusione dei tumori in altre parti del corpo, rispetto al solo Keytruda. Quando il vaccino viene iniettato nel paziente, le cellule di quest'ultimo producono copie delle mutazioni affinché il sistema immunitario possa riconoscerle e distruggerle.

La pietra miliare

«È la prima volta che osserviamo miglioramenti davvero clinicamente e statisticamente significativi rispetto a terapie basate su inibitori dei checkpoint come Keytruda in questa popolazione di pazienti, ed è la prima volta che otteniamo un simile risultato con un trattamento personalizzato», ha spiegato Hoge. Merck ha dichiarato che le aziende sono già in trattativa con le autorità regolatorie in merito al trattamento. Hoge ha osservato che, grazie alla designazione di "terapia innovativa" (breakthrough therapy) ottenuta dal vaccino, questo potrebbe essere disponibile già dal prossimo anno, definendo il risultato una «pietra miliare». Myles Minter, analista di William Blair, ha affermato che i risultati intermedi pongono entrambe le aziende in una posizione favorevole per richiedere l'approvazione normativa, oltre a far ben sperare per gli studi sul vaccino relativi ad altri tipi di tumore. Il mese scorso, gli analisti di Barclays hanno previsto che la terapia potrebbe generare vendite annue di circa 3 miliardi di dollari per il trattamento del melanoma entro il 2035.